台灣的重症肌無力臨床指引今年寫完了，登在《Acta Neurologica Taiwanica》四到六月號。三十七位專科醫師加一位病友代表，分成十一個小組，把二○一五到二○二四年的文獻整個爬過一遍，用 Delphi 法一條一條表決出共識。裡面單獨列了「難治型」，也把新型生物製劑寫進了建議欄。一個病要動員這種規模去寫指引，通常代表臨床上有一段路走得不順。

它的指紋是疲乏，不是無力

神經跟肌肉之間並沒有直接接線。神經末梢把乙醯膽鹼倒進那條幾十奈米寬的縫裡，對面肌肉膜上的受器接到了，肌肉才收縮。重症肌無力的抗體攻擊的就是那些受器——不是把神經弄壞，也不是把肌肉弄壞，是把接收端一個一個拆掉。

拆掉之後會發生一件很特別的事。受器還剩得夠多的時候，第一次收縮完全正常；但每一次放電，突觸裡備好的乙醯膽鹼都會少一點，健康的人有很大的安全餘裕，受器被拆過的人沒有。連續用個幾十下，訊號就掉到門檻以下。

所以病人講的不是「我沒力氣」，是「越用越沒力」。早上眼皮好好的，下午垂下來；講話前幾句清楚，講到第五分鐘含糊；吃飯前幾口沒問題，後半碗吞不下去。九成的人最先出問題的是眼睛，大小眼、複視，去看眼科；中央社五月底那則報導提醒的是另外幾個——吞嚥困難、說話不清，這些已經不是眼睛的事了。

台灣有多少人

健保資料庫算過。二○一三年全台約四千四百七十六人，到二○一九年變成五千七百五十二人；盛行率從每十萬人十九人升到二十四人，發生率從一點九升到二點三。放在整體人口裡它是罕見的，可是每一位神經科醫師的門診裡都有幾個。

八成有藥，兩成沒有

八成的人靠膽鹼酯酶抑制劑、類固醇、免疫抑制劑，加上部分人做胸腺切除，可以控制住。剩下兩成叫難治型：換過幾種藥、加到能忍受的最大劑量，還是反覆惡化，嚴重的會走到重症肌無力危象——呼吸肌撐不住，插管住加護病房。

急性期的做法是血漿置換或免疫球蛋白，直接把血裡的抗體拿掉。問題是抗體工廠還在。清乾淨之後幾週，B 細胞繼續生產，數字又爬回去。這是一場永遠在擦地板、沒人去關水龍頭的仗。

有人去關水龍頭了

今年一月線上、三月正式刊出的《Nature Medicine》第二期 b 試驗，做的就是關水龍頭。二十六位全身型病人隨機分成兩組，十五人接受 Descartes-08、十一人安慰劑，每週一次、連續六週靜脈輸注。第三個月，肌無力複合評分進步五分以上的比例是 66.7% 對 27.3%。

Descartes-08 是把 CAR 的指令做成 mRNA 送進病人自己的 T 細胞，讓它們去清除產生抗體的漿細胞。mRNA 會降解，所以這個改造是暫時的，也就不需要像癌症 CAR-T 那樣先用化療把骨髓清空。另一條路線在中國：十八位難治型病人接受一次雙標靶 CAR-T 輸注，沒有人出現免疫效應細胞相關神經毒性症候群，只有 39% 出現最輕微的一級細胞激素釋放症候群。

兩個試驗都很小，一個二十六人、一個十八人，離「證實有效」還有距離。但它們指的方向是同一個：不再定期清抗體，而是回頭處理製造抗體的那群細胞。

🩺 神經專科 施懿恩醫師觀察

我在門診花最多時間解釋的，往往不是治療，是為什麼這個病一開始那麼難被相信。病人早上到公司精神很好，下午開會眼皮撐不開；家屬看到的是「他就是懶」，同事看到的是「你昨天不是還好好的」。疲乏性這種特徵，在檢驗數據出來之前，聽起來就是不夠可信。

二○二五年四月，醫學會對媒體說台灣只上市一種生物製劑、而且沒有健保給付，日本、美國、歐洲都給了。今年這份指引已經把這些藥寫進建議欄。當指引上的推薦跟給付範圍相差一整個世代，那兩成的人被留在哪一邊？

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