健保署十月二日宣布，十月一日起擴大給付七項藥品：四項癌症藥、兩項罕病藥、一項心血管藥。癌症那一欄估計約兩千六百名病人受惠，藥費挹注近二十億元，名單上有食道鱗狀細胞癌的免疫治療、頭頸部鱗狀細胞癌的第一線用藥，還有終生只用一次、每人藥費高達八百一十九萬元的 CAR-T 細胞治療；罕病與心血管那邊，陣發性夜間血紅素尿症、法布瑞氏症、放寬到一萬兩千多人的抗凝血劑也都在。腦瘤不在。

兩個月前，台灣神經腫瘤學學會理事長陳品元受訪時談的就是這件事：台灣每年新診斷惡性腦瘤約七百多人，其中帶 IDH 基因突變的膠質瘤占兩成多；針對這個突變的口服標靶藥已經能在台灣臨床使用，但藥價偏高，治療費用是最大的困境，醫界希望納保。那場記者會還有另一個提醒——這群病人送到醫院的方式，常常是一次沒有預告的癲癇。

一顆長得慢的腫瘤，只肯說一句話

低階膠質瘤長得慢，慢到不太製造顱內壓，所以不一定頭痛、不一定手腳無力，健檢也沒有一項指標在找它。它好發在三十到五十歲，人生最忙的那一段。相當多人是突然在辦公室或車上抽了一次，送急診照了腦部影像，才意外看見那團東西。這不是個別醫師的印象：Kerkhof 與 Vecht 在《Epilepsia》的回顧裡，低階膠質瘤病程中出現癲癇的比例是六成到八成五，而且多數人是在確診之前就先發作。對這樣一顆腫瘤來說，癲癇往往是它唯一肯說出口的那句話。

一個胺基酸換掉，酵素多了一門新手藝

IDH 的全名是異檬酸脫氫酶，本來在細胞的能量代謝裡做一件單純的事。突變之後，它多了一個原本不會的動作：把 α-ketoglutarate 再還原一步，做出 2-hydroxyglutarate。二○○九年 Dang 等人在《Nature》報告的就是這個發現。麻煩在於 2-HG 跟 α-ketoglutarate 長得太像——細胞裡有一大群酵素要靠 α-ketoglutarate 才能幹活，包括負責把 DNA 和組蛋白上的甲基拔掉的那一群。假冒品把位子占住，甲基拔不掉，該長大、該分化的細胞就卡在半成品的狀態，一直分裂下去。所以這類藥不是去殺腫瘤細胞，是去關掉那門新手藝。

二十七點七個月，和每人每年五十一次掉到十八次

INDIGO 第三期試驗把三百三十一位開完刀的第二級膠質瘤病人隨機分成兩組，一百六十八人吃 vorasidenib、一百六十三人吃安慰劑。無惡化存活期中位數從十一點一個月拉到二十七點七個月，風險比零點三九，也就是新聞上那句「降低六成一」；更貼近生活的是「下一次需要介入治療的時間」，風險比零點二六。去年底《Lancet Oncology》補上追蹤約二十個月的次要與探索性分析：腫瘤體積在用藥組縮小約百分之一點三，安慰劑組長大百分之十四點四；而在曾經發作過癲癇的人裡，用藥組每人每年十八點二次，安慰劑組五十一點二次。代價寫在同一批資料上——三級以上不良事件百分之二十二點八對百分之十三點五，其中肝指數 ALT 升到三級以上的有百分之九點六，所以用藥期間肝功能要定期追。

🩺 神經專科 施懿恩醫師觀察

低階膠質瘤的病人在門診最特別的一點，是他們看起來完全正常——三十幾歲，昨天剛抽了人生第一次癲癇，今天還在回公司的訊息。這顆藥真正在買的不只是存活曲線上那十六個月，而是把放療和化療往後推，讓一顆還在工作、還在記東西的腦袋晚幾年才需要承受那些副作用。十月那張名單上有終生一次八百一十九萬的細胞治療，也有放寬到一萬兩千人的抗凝血劑；我會想知道的是，當一個族群只有七百多人、其中又只有兩成多帶那個突變，這種「人數少、單價高、賺回來的是認知功能」的效益，在健保的算式裡要怎麼被寫成一個數字？

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